新股前瞻|近9亿美元BD叠加重磅siRNA疗法，靖因药业能否敲开港交所大门？
今年9月2日，诺华与Arrowhead就siRNA疗法ARO-SNCA达成一项2亿美元首付款以及后续高达20亿美元潜在里程碑付款的BD交易。次日，诺华与舶望制药再次就4款siRNA药物达成超52亿美元BD交易。接连2笔累计超70亿美元的BD交易向市场释放出强烈信号，也让投资者将目光聚焦于近年来越来越亮眼的小核酸领域。
实际上，早在今年5月，全球基因编辑巨头CRISPR Therapeutics斥资8.95亿美元(约合人民币65亿元)与国内创新药企靖因药业达成重磅合作，携手推进siRNA创新疗法的开发。这也是中国小核酸领域第三起BD出海交易。也正是因此BD履历在前，让靖因药业的港股IPO备受关注。
智通财经APP了解到，9月28日，靖因药业正式向港交所递交招股书，高盛、海通国际、HSBC为其联席保荐人。
siRNA疗法赛道已成下一个“香饽饽”
据弗若斯特沙利文报告，2024年全球siRNA疗法市场规模达24亿美元，预计至2040年将增长至503亿美元，复合年增长率为20.9%。其中，其中获批上市的有22款(包含撤市的产品)，包括7款siRNA药物、13款ASO药物和2款适配体。与此同时，全球在研的小核酸新药已超过1200款。
今年以来创新技术突破和销售业绩支撑下，小核酸赛道获得投资者广泛关注。除了上文提到的诺华斥资逾70亿美元强势入局外，美股小核酸概念股Alnylam、Ionis和Avidity在今年年初至今的股价均有不同程度拉升。其中Alnylam凭借其RNAi疗法Amvuttra超预期的销售表现，今年股价最高涨幅达到105.78%，市值突破600亿美元。
与海外市场相比，国内小核酸药物起步相对较晚，目前仅有3款进口新药上市，分别是渤健和Ionis合作开发的诺西那生钠、托夫生，以及诺华和Alnylam合作开发的英克司兰钠。
但另一方面，国产小核酸新药研发管线正在快速扩充，数量仅次于美国。目前，在研新药已经达到了300多款，进入临床阶段的也近70款。今年以来小核酸药物领域融资活动同样频繁，多家公司获得了新的资金支持。
例如今年4月，炫景生物获得Pre-A轮融资;5月，浩博医药通过B+轮融资获得了5000万美元;同月，靖因药业获得近5000万美元的B2轮融资;8月，海昶生物通过C轮融资获得近5亿元人民币;同样在8月，瑞博生物通过私募股权融资逾2亿元人民币等。
据不完全统计，今年以来，国内已经有8家小核酸企业获得了融资，其中浩博医药、靖因药业、瑞博生物均完成了超2亿元融资。
智通财经APP了解到，此次在港股IPO递表的靖因药业成立以来已经过三轮融资，自今年5月完成4750万美元的B2轮融资后，其投后估值已达2.53亿美元。
获得近9亿美元重磅BD背后
今年5月，靖因药业与CRISPR Therapeutics达成的近9亿美元BD交易之所以值得投资者关注，不仅是因为其是国内小核酸领域第三起BD出海交易，更因为其是为数不多的“高交易金额、联合开发和联合商业化”的模式。
根据公司招股书，靖因药业FXI siRNA与CRISPR Therapeutics采取的是50:50的共同开发模式，靖因药业由此从CRISPR Therapeutics获得2500万美元现金和7000万美元股权，以及8亿美元里程碑金额。而这均源于靖因药业具有FIC/BIC潜质的核心在研管线品种。
据智通财经APP了解，靖因药业自成立以来，一直致力于充分发挥siRNA疗法的的临床及商业价值。
目前公司已经建立起丰富且具差异化竞争优势的产品管线，并拥有了一款核心品种——用于治疗凝血功能障碍疾病的FXI siRNA(SRSD107)，以及两款重磅品种Lp(a) siRNA(SRSD216)、INHBE siRNA(SRSD384)，分别、用于治疗心脏代谢疾病、肥胖症。
其中，最引人关注的也是与CRISPR Therapeutics合作开发的便是靖因药业的核心品种SRSD107。
SRSD107作为公司的核心产品，是一款潜在同类首创的靶向凝血因子XI的siRNA药物。从作用机理来看，作为靖因药业拥有自主知识产权的双链小干扰核酸(siRNA)药物，SRSD107通过靶向凝血因子XI(FXI)，有望在降低血栓事件发生的同时，显著减少出血风险。而强效持久的作用和良好的安全性，让SRSD107有望成为潜在的FIC/BIC新一代更安全的抗凝药物。
与此同时，其潜在适应症广泛，覆盖了房颤、静脉血栓栓塞症(VTE)、肿瘤相关性血栓、接受血液透析的终末期肾病患者，以及因出血风险限制现有治疗手段的重大骨科手术人群。
此前临床结果显示，FXI siRNA给药后可以实现FXI长达6个月的持续抑制，显示了亮眼的FIC/BIC潜质，而这也成为其被MNC看中的关键因素。目前该产品正在欧洲开展II期多中心临床试验，并计划在中国及澳大利亚/新西兰启动另一个II期试验。
值得一提的是，长期以来，抗血栓的标准治疗都是以“沙班”药物为准，老牌抗凝药阿哌沙班2024年年销售额已经突破200亿美元，但潜在的出血风险一直是该疗法的痛点。而在良好的临床数据支撑下，SRSD107这一siRNA疗法有望获得广阔的商业化市场空间。
除了核心品种外，靖因药业管线内的另一款重磅品种Lp(a) siRNA也处在II期期临床阶段。其I期临床数据显示300mg、600mg剂量组给药后43天实现超过95%的抑制，持续抑制时间至少12周，随访仍在进行中，有望实现半年一针乃至每年一针。在临床数据及高患者依从度支撑下，其商业化前景同样不容小觑。
在财务方面，虽然2023年和2024年公司净亏损分别达到3.09亿元和3.42亿元，但在BD交易带来的现金流支持下，公司在今年上半年已实现扭亏为盈，实现净利润3446.1万元，且当期现金及现金等价物增至6.18亿元，能够满足公司近3年的研发投入需求，并且公司还有望拿到来自CRISPR Therapeutics的8亿美元里程碑付款，能够让公司拥有稳定现金流，增长确定性较高，所以该公司在港股创新药牛市持续的市场背景下，值得投资者关注。
